BPX-501是一种基于T细胞的治疗方法Bellicum Pharmaceuticals.对于患者来说血液癌症并遗传后孤儿血液疾病造血干细胞移植(HSCT)

美国食品和药物管理局(FDA)的确孤儿药物状态到BPX-501的组合和Rimiducid.作为2016年2月的替代T细胞疗法,用于治疗免疫缺乏和移植物与宿主病(GVHD)部分匹配后的HSCT。这是欧洲委员会(EC)授予孤立药物名称对于BPX-501,用于治疗HSCT和Rimiducid用于治疗GVHD,2016年8月。

BPX-501如何工作

BPX-501由T细胞组成,T细胞衍生自部分匹配的供体(例如患者的相对)。这些T细胞在实验室中生长,并称为“自杀”基因诱导型caspase 9(ICASP9)将其与RIMIMIDID结合结构域连接到它们中,使它们在遇到RIMIDIDID时被杀死。

由于在HSCT之前向患者提供了强烈的化疗以削弱免疫系统,因此这些供体衍生的T细胞由于其有助于免疫系统恢复而有益。但是风险增加,它们可能开始攻击患者的健康组织,导致GVHD。为了防止GVHD,这些T细胞与作为安全开关的ICASP9基因遗传修饰。在GVHD发育的情况下,可以施用RimImidId和诱导胱天蛋白酶9的产生,因此导致T细胞死亡。

因此,在HSCT之后施用BPX-501,以潜在地帮助免疫系统在移植后更快地恢复,减少病毒感染的发生,并增强对患者癌细胞的免疫应答(移植物与白血病效应)没有GVHD的风险。

BPX-501在临床试验中

正在进行的研究叫做BP-004.评估BPX-501在具有癌症或非癌细胞疾病的儿童中的安全性和有效性,其具有血液干细胞移植的T细胞。该研究包括1/2阶段试验(nct02065869.),它正在招募意大利,跨度和U.K.的参与者和延伸试验(nct03301168.)招募美国的参与者

到目前为止,来自98名患者的数据表演使用BPX-501的治疗导致了快速的免疫恢复,移植相关死亡的发病率低,病毒感染的降低以及具有标准治疗或RIMIMIDID的含量可管理的GVHD的低速率。

来自47例急性白血病患者的亚组数据表演这种治疗导致免疫系统恢复快速,抗癌作用强,复发率低。

两个正在进行的试验,Dotti试用nct01494103.)和Caspallo试用nct00710892.),旨在研究血液疾病或癌症患者HSCT后BPX-501的安全性和有效性。两项研究的数据表明,在T细胞耗尽的HSCT后30天内给予BPX-501改善免疫恢复和降低病毒感染。单一剂量的Rimiducid能够解决急性GVHD,在22例患者中产生的急性GVHD,在24-48小时内。Rimiducid保存的抗病毒免疫的给药和患者无需进一步治疗。这两项研究都正在进行中,但不再招募参与者。

两个持续的第1/2期研究,BP-001研究(NCT01744223.)和BP-005研究(nct02487459.),旨在评估BPX-501在血细胞癌的成人中部分匹配的HSCT后的安全性。BP-001研究正在招募美国的参与者,预计将于2018年3月完成。BP-005研究将在此处进行MD安德森癌症中心德克萨斯州休斯敦,但尚未为患者招募开放。预计将于2021年12月完成。

BP-003研究(nct02231710)是遗传性孤立血液疾病的儿童的单一站点研究,其中BPX-501在部分匹配的HSCT之后施用。这项研究正在进行Fred Hutchinson癌症研究中心在西雅图,华盛顿,预计将于2019年12月完成。

BP-008研究(nct02477878.)旨在研究增加剂量的BP-501,以治疗移植后成人和儿童血液癌的返回。该研究还旨在确定一种剂量的RIMIDucid,其可以解决不受控制的GVHD,同时保留BP-501的抗癌作用。该研究正在招募美国的参与者,预计将于2020年12月完成。

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