bpx - 501基于t细胞的疗法是由Bellicum制药患者血液癌症和遗传的孤儿血液病患者造血干细胞移植(HSCT)

美国食品药品管理局(FDA)授予结合BPX-501和rimiducid2016年2月作为替代t细胞疗法,用于治疗免疫缺陷和移植物抗宿主病(GvHD)。随后,欧洲委员会(EC)批准了这一要求孤儿药物名称到BPX-501治疗HSCT和嘧啶类药物治疗GvHD, 2016年8月。

bpx - 501是如何运作的吗

BPX-501由t细胞组成,t细胞来自于部分匹配的供体(例如患者的亲属)。这些t细胞是在实验室里培养的,一种“自杀”基因叫做诱导性caspase 9 (iCasp9)连接到一个嘧啶核苷结合域,这样当它们遇到嘧啶核苷时就会被杀死。

由于在进行造血干细胞移植之前,患者接受了大剂量的化疗以削弱免疫系统,这些供者来源的t细胞是有益的,因为它们有帮助免疫系统更快恢复的潜力。但它们可能会开始攻击患者的健康组织,导致GvHD的风险增加。为了防止移植物抗宿主病,这些t细胞通过iCasp9基因进行了基因改造,iCasp9基因起到了安全开关的作用。在GvHD发生的情况下,可以给药并诱导caspase 9的产生,从而导致t细胞死亡。

因此,在HSCT后使用BPX-501可能有助于移植后免疫系统更快地恢复,减少病毒感染的发生,并增强对患者癌细胞的免疫反应(graft-versus-leukemia效应)而无GvHD风险。

临床试验中的BPX-501

一项正在进行的研究bp - 004正在评估BPX-501对患有癌症或非癌症血细胞疾病的儿童的安全性和有效性,这些儿童在接受血液干细胞移植后,t细胞已经耗尽。该研究包括1/2期试验(NCT02065869),该公司正在意大利、西班牙和英国招募参与者,并正在进行一项延长试验(NCT03301168)在美国招募参与者

到目前为止,数据来自98名患者显示BPX-501治疗可使免疫恢复迅速,移植相关死亡发生率低,病毒感染减少,移植物抗宿主病(GvHD)发生率低,可通过标准治疗或嘧啶类药物控制。

数据来自47名急性白血病患者的亚组显示免疫系统恢复迅速,抗癌效果强,复发率低。

两项正在进行的试验多蒂试验NCT01494103)和CASPALLO试验NCT00710892),目的研究BPX-501在血液疾病或癌症患者行造血干细胞移植后的安全性和有效性。两项研究的数据都显示,在t细胞耗尽后30天使用BPX-501可改善免疫恢复并减少病毒感染。单剂量的嘧啶类药物能够在24-48小时内解决急性移植物抗宿主病(GvHD),在22名患者中有8人出现这种情况。给药后保留了抗病毒免疫功能,患者无需进一步治疗。这两项研究都在进行中,但不再招募参与者。

两项正在进行的1/2期研究,BP-001研究(NCT01744223)及BP-005研究(NCT02487459),目的评估bx -501在成人血细胞癌患者部分匹配造血干细胞移植后的安全性。BP-001研究正在美国各地招募参与者,预计将于2018年3月完成。BP-005研究将在MD安德森癌症中心在德克萨斯州的休斯顿,但还没有开放病人招募。预计将于2021年12月完工。

BP-003研究(NCT02231710)是一项针对遗传性孤儿血液疾病儿童的单点研究,在部分匹配HSCT后给予BPX-501。这项研究正在进行弗雷德·哈钦森癌症研究中心预计将于2019年12月完工。

BP-008研究(NCT02477878)旨在研究增加BP-501的剂量,以治疗移植后成人和儿童的血癌复发。该研究还旨在确定一种嘧啶类药物的剂量,它可以解决不受控制的移植物抗宿主病,同时保留BP-501的抗癌作用。这项研究正在美国各地招募参与者,预计将于2020年12月完成。

***

澳门游艺城网上是一个关于疾病的新闻和信息网站。它不提供医疗建议、诊断或治疗。本内容并非旨在替代专业的医疗建议、诊断或治疗。如果你有任何关于身体状况的问题,一定要寻求你的医生或其他合格的健康服务提供者的建议。千万不要因为你在这个网站上读到的东西而忽视专业的医疗建议或拖延寻求它。