CRISPR / CAS9.是一种实验性基因编辑技术,有可能用于治疗由DNA突变引起的广泛疾病。目前,它也正在被世界范围内的一系列研究小组作为一种潜在的癌症免疫疗法进行研究。

CRISPR / CAS9如何运作

基因编辑涉及引入对基因的变化,这提供制造蛋白质的指示。基因由特定的DNA碱基序列制成。

CRISPR / CAS9技术是基于细菌用来“记忆”并在病毒感染造成损害前快速清除病毒的自然系统。一旦细菌打败了病毒,它们就会将病毒遗传物质的一小部分整合到自己的基因组中,基因组由CRISPR(即定期聚集的间隔短回文重复序列)隔开。如果同样的病毒再次攻击,细菌的反应是从CRISPR阵列中产生引导RNA(一种类似于DNA的分子)片段,它与病毒基因组中的匹配序列结合,并引导酶Cas9剪切并使其失活。

研究人员现在可以利用这项技术对细胞中的DNA进行特定的改变,使基因失去功能或改变功能。对于这种方法,单元格提供了三个关键组件:

  • 酶Cas9,用来切割DNA。
  • 引导RNA,直接Cas9仅在特定部位切割。
  • 一个DNA模板,它会改变基因。

在免疫肿瘤学中,正在探索CRISPR转基地改变t细胞,一种免疫细胞,增加其识别和杀死癌细胞的能力。将T细胞滤出患者的血液并在实验室中使用CRISPR进行修饰。然后通过注射将它们重新引入患者体内以靶向癌细胞并降低肿瘤生长。

CRISPR/Cas9在癌症治疗的临床试验中

四川大学在中国的研究人员是首先注射癌症患者2016年10月,作为正在进行的开放标签1期临床试验的一部分(NCT02793856).试验仍在招募晚期患者非小细胞肺癌在中国(NSCLC)。

使用CRISPR来修饰从患者血液中除去的T细胞以禁用称为叫做的基因PD-1,这是一个免疫检查站。PD-1通常用作“关闭开关”,以阻止T细胞免于损伤健康组织,但许多类型的癌细胞劫持该系统以逃避免疫系统的检测并不受控制地生长。在试验期间,将编辑的“PD-1敲除”T细胞注入患者,并且应该能够识别和攻击癌症。

该试验旨在确定通过CRISPR技术编辑的不同剂量t细胞的安全性。这些患者将被随访6个月,以检查是否有任何不良事件,并接受抗癌活动的初步评估。研究人员报告说第一次注射是成功的。该试验预计将于2018年完成。

使用CRISPR作为癌症免疫疗法的两种进一步的临床试验也在中国进行。2期临床试验(nct03081715)在估计的21例食道癌患者中调查PD-1敲除T细胞。1/2阶段试验(nct03166878.)正在对多达80名b细胞淋巴瘤和白血病患者进行UCART019的研究。UCART019是一种汽车T细胞疗法使用CRISPR以引入一种使T细胞能够有效地识别和杀死表达称为CD19的细胞的蛋白质,这在B细胞淋巴瘤和白血病中常见。

进一步的临床试验在全球范围内计划使用各种癌症类型中的CRISPR编辑的细胞。例如,CRISPR疗法旨在与他们的免疫肿瘤候选人开始临床试验CTX1012018年。Editas医学Intellia疗法也正在开发潜在的克里普尔基癌症疗法。澳门游艺城推荐

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