Kymriah(tisagenlecleucel)是被批准的汽车T细胞疗法销售的诺华用耐火或复发治疗儿童和年轻人急性淋巴细胞白血病(全部)

难治性意味着以前的治疗没有达到缓解——也就是说,能够清除体内的癌细胞——复发意味着癌症在达到最初缓解后又复发。

诺华开发了Kymriah.与宾夕法尼亚大学合作实验名称为CTL019。

Kymriah如何工作

汽车T细胞疗法与其他生物癌症治疗不同,因为它是由患者自己的T细胞产生的一种白细胞,其协调免疫应答,以识别和摧毁入侵者。首先从患者的血液中收获T细胞,然后遗传工程化以在细胞表面上产生蛋白质,称为嵌合抗原受体或汽车。修饰的细胞称为Car T细胞。

该车辆使修饰的T细胞能够鉴定和结合肿瘤细胞表面上的特定蛋白质。在Kymriah的情况下,T细胞是修饰后与CD19受体结合b细胞,另一种白细胞的表面。

一旦创造了修饰的T细胞,它们会被注入患者的血液中。这辆车也在帮助这些细胞方面发挥作用在身体内部繁殖并在循环中存活,创造了一支不断壮大的CAR - t细胞大军,以识别并摧毁ALL患者的癌变b细胞。

Kymriah在临床试验中

2017年8月,美国食品和药物管理局批准Kymriah.用于儿童和25岁以下的年轻人,患有b细胞ALL,早期治疗效果不佳。这项决定是在一个一致的建议批准肿瘤药物咨询委员会该机构负责监督FDA的癌症治疗。

Kymriah是这件事第一个CAR - t细胞治疗被FDA批准。批准是基于的三项关键临床试验,两个被认为是支持性和一个关键。

第一个支持性研究是单中心阶段1 / 2A试验(NCT01626495.由宾夕法尼亚大学赞助并在此处进行费城儿童医院。在此审判中,发表在新英格兰医学杂志2014年10月,30名患有Kymriah治疗的患者中有27名取得完全缓解,六个月后仍有67%的缓解。其中一些患者患有了干细胞移植物,没有工作。

第二个支持研究是2阶段单臂,开放标签研究(NCT02228096)评估所有人Kymriah的安全性和有效性。它始于2014年,仍在招聘美国多个地点的参与者。预计将于10月2024年10月完成。

关键的研究(nct02435849.),称为ELIANA,是一项二期跨国临床试验,试验地点在美国、加拿大、日本、欧洲和澳大利亚。在这项研究中,68名复发或难治性b细胞ALL的儿童和年轻人接受了Kymriah单次输注。的结果到目前为止,在输注的前三个月内的总缓解率为83%,减少后六个月左右剩余75%。审判仍在招募参与者。

附加信息

接受CAR - t细胞治疗的患者经常经历澳门游艺城推荐细胞因子释放综合征(CRS)这是一种与释放招募免疫细胞的信号蛋白有关的炎症反应。在大多数情况下,CRS是温和的,只包括类似流感的症状,但反应也可能是严重的,甚至危及生命。在临床试验中,CRS确实发生,但在很大程度上是可以治疗的,而且在那些一开始就患有较严重疾病的人身上更常见。

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